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La FDA approva lomitapide per il trattamento dell'ipercolesterolemia familiare omozigote

 

 

Lo scorso dicembre la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato lomitapide (Juxtapid, Aegerion Pharmaceuticals) come terapia aggiuntiva a quelle dietetica e ipolipemizzante farmacologica per ridurre i livelli di colesterolo totale, LDL, non HDL e di apolipoproteinaB nei pazienti ipercolesterolemia familiare (FH) omozigote.

L'FH omozigote è una rara condizione ereditaria che causa livelli anormalmente elevati di colesterolo LDL circolante. Negli Stati Uniti, questa condizione è presente in circa un milione di individui. In questi soggetti si verificano spesso eventi coronarici anche letali prima dei 30 anni.

La sicurezza e l'efficacia di Juxtapid sono state valutate in uno studio clinico di 29 pazienti con FH omozigote. In media, i livelli di colesterolo LDL diminuivano di circa la metà durante le prime 26 settimane tra coloro che tolleravano il farmaco. Dato l'alto rischio cardiovascolare conferito dalla FH omozigote, il profilo rischio/beneficio del farmaco è stato considerato favorevole, nonostante alcune preoccupazioni circa la potenziale tossicità epatica. Juxtapid riporta un Boxed Warning a riguardo, in quanto sono state evidenziati alterazioni degli enzimi epatici e accumulo lipidico nel fegato, che con l'uso cronico del farmaco potrebbe portare a malattia epatica progressiva. Juxtapid riduce anche l'assorbimento di nutrienti liposolubili e interagisce con molti altri farmaci.

La FDA ha approvato Juxtapid unitamente a un programma REMS (Risk Evaluation and Mitigation Strategy), con l'obiettivo di educare prescrittori circa il rischio di epatotossicità associato all'uso di Juxtapid e la necessità di monitorare i pazienti durante il trattamento e di garantire che l'accesso alla terapia limitatamente a pazienti con diagnosi clinica o di laboratorio coerente con FH omozigote.

La FDA ha inoltre richiesto tre studi post-marketing per Juxtapid: uno studio su animali per valutare il potenziale di tossicità nei bambini e ragazzi, un Registro dei pazienti con FH omozigote trattati con Juxtapid a lungo termine per determinare la sicurezza a lungo termine e un programma di farmacovigilanza per monitorare i report di tumori, teratogenicità e anomalie epatiche.

 


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