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La FDA approva mipomersen per il trattamento dell'ipercolesterolemia familiare omozigote

 

 

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato mipomersen sodico (Kynamro, Genzyme, Cambridge MA), come iniezione sottocutanea una volta alla settimana, per il trattamento dei pazienti con ipercolesterolemia familiare (FH) omozigote in aggiunta alla terapia ipolipemizzante alla massima dose tollerata e alla dieta.

La FH omozigote è una malattia ereditaria estremamente rara, difficile da trattare, che colpisce circa un soggetto su un milione negli Stati Uniti, ed è caratterizzata dall'incapacità dell'organismo di rimuovere il colesterolo LDL dal sangue. Gli individui affetti spesso sviluppano infarto miocardico, anche fatale, prima dei 30 anni. Poiché la FH omozigote è così rara, mipomersen è approvato come farmaco orfano (cioè sviluppato per il trattamento di un disturbo che colpisce meno di 200.000 persone).

La sicurezza e l'efficacia di Kynamro sono state valutate in uno studio clinico su 51 pazienti con FH omozigote. In media, i livelli di LDL scendevano di circa il 25% durante le prime 26 settimane in coloro che ricevono il farmaco.

L'approvazione segue la raccomandazione dell'Endocrinologic and Metabolic Drugs Advisory Committee della FDA, che ha votato 9 a 6 a favore dell'approvazione di mipomersen per questa indicazione nello scorso ottobre.

I pareri contrari erano motivati dalle perplessità circa il rapporto rischio/beneficio: vi erano incertezze relative alla variabilità della riduzione delle LDL osservata nel trial e preoccupazioni su tumori maligni, reazioni immuno-mediate e anomalie epatiche tra cui il rischio di tossicità epatica.

La FDA sta richiedendo un programma REMS (Risk Evaluation and Mitigation Strategy) per mipomersen negli Stati Uniti, olte alla conduzione di quattro studi post-marketing: un programma di farmacovigilanza per il monitoraggio intensivo delle segnalazioni di tumori, reazioni immuno-mediate e anomalie epatiche associate al farmaco, un Registro dei pazienti con FH omozigote trattati con mipomersen a lungo termine per determinare la sicurezza a lungo termine, lo sviluppo di un saggio di sensibilità per legare il DNA a doppio filamento e uno studio per valutare la presenza di anticorpi anti-DNA in pazienti trattati con mipomersen.

 

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