Novità


Bookmark and Share

La FDA approva mipomersen per il trattamento dell'ipercolesterolemia familiare omozigote

 

 

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato mipomersen sodico (Kynamro, Genzyme, Cambridge MA), come iniezione sottocutanea una volta alla settimana, per il trattamento dei pazienti con ipercolesterolemia familiare (FH) omozigote in aggiunta alla terapia ipolipemizzante alla massima dose tollerata e alla dieta.

La FH omozigote è una malattia ereditaria estremamente rara, difficile da trattare, che colpisce circa un soggetto su un milione negli Stati Uniti, ed è caratterizzata dall'incapacità dell'organismo di rimuovere il colesterolo LDL dal sangue. Gli individui affetti spesso sviluppano infarto miocardico, anche fatale, prima dei 30 anni. Poiché la FH omozigote è così rara, mipomersen è approvato come farmaco orfano (cioè sviluppato per il trattamento di un disturbo che colpisce meno di 200.000 persone).

La sicurezza e l'efficacia di Kynamro sono state valutate in uno studio clinico su 51 pazienti con FH omozigote. In media, i livelli di LDL scendevano di circa il 25% durante le prime 26 settimane in coloro che ricevono il farmaco.

L'approvazione segue la raccomandazione dell'Endocrinologic and Metabolic Drugs Advisory Committee della FDA, che ha votato 9 a 6 a favore dell'approvazione di mipomersen per questa indicazione nello scorso ottobre.

I pareri contrari erano motivati dalle perplessità circa il rapporto rischio/beneficio: vi erano incertezze relative alla variabilità della riduzione delle LDL osservata nel trial e preoccupazioni su tumori maligni, reazioni immuno-mediate e anomalie epatiche tra cui il rischio di tossicità epatica.

La FDA sta richiedendo un programma REMS (Risk Evaluation and Mitigation Strategy) per mipomersen negli Stati Uniti, olte alla conduzione di quattro studi post-marketing: un programma di farmacovigilanza per il monitoraggio intensivo delle segnalazioni di tumori, reazioni immuno-mediate e anomalie epatiche associate al farmaco, un Registro dei pazienti con FH omozigote trattati con mipomersen a lungo termine per determinare la sicurezza a lungo termine, lo sviluppo di un saggio di sensibilità per legare il DNA a doppio filamento e uno studio per valutare la presenza di anticorpi anti-DNA in pazienti trattati con mipomersen.

 

FDA News

 

Area Soci

Eventi

38° Congresso Nazionale


38° Congresso Nazionale

Bologna, 1-3 dicembre 2024

[continua a leggere]

Congresso Regionale SISA Sezione Campania

Napoli, 13 Dicembre 2023

[continua a leggere]

Congresso Regionale SISA Sezione Siculo-Calabra

Catania, 3-4 Dicembre 2023

[continua a leggere]

SISA LIPID ACADEMY - Corso avanzato di lipidologia clinica

Modena, 22-23 Giugno 2023

[continua a leggere]

Giornale Italiano Arteriosclerosi

Rivista in lingua italiana
riservata ai Soci SISA
Ultimo numero:
Anno 14 • N.4/2023

[continua a leggere]

HoFH today

Rivista Italiana della
Ipercolesterolemia
Familiare Omozigote
Anno 5 • N.1/2023

[continua a leggere]

Rivista NMCD

Nutrition, Metabolism and Cardiovascular Diseases

Istruzioni per l'accesso online

IF 2018: 3.340


Diateca

EAS Lipid Clinic Webinar - Le linee guida per le dislipidemie: presente e futuro
[continua a leggere]
EAS Advanced Course in Rare Lipid Disease
[continua a leggere]

Newsletter

Per essere informati sulle novità di S.I.S.A. iscrivetevi alla nostra newsletter inserendo
il vostro indirizzo di posta elettronica

Progetto LIPIGEN

LIPIGEN
Nuovo sito dedicato al Progetto LIPIGEN

 

Progetto LIPIGEN - Vecchio portale
E' necessario essere loggati come utente
Lipigen per poter accedere alla pagina

PROject Statin Intolerance SISA

 

PROSISA – PROject Statin Intolerance SISA
E' necessario essere loggati come utente
PROSISA per poter accedere alla pagina

GILA - Lipoprotein Aferesi

 

Gruppo Interdisciplinare Lipoprotein Aferesi
(Accesso Gruppo GILA-Lipoprotein Aferesi)

E' necessario essere loggati come utente del Gruppo GILA per poter accedere

 

Gruppo Interdisciplinare Lipoprotein Aferesi
(Documentazione ad accesso libero)

Pagina informativa per medici e pazienti